Terapia Genica e Lesioni del midollo spinale

Terapia Genica e Lesioni del midollo spinale

Durante uno studio condotto su modelli murini, la somministrazione di neurotrasmettitori in grado di bloccare il dolore ha prodotto benefici duraturi senza effetti collaterali rilevabili. Un team internazionale di ricercatori,. guidato da scienziati della University of California San Diego School of Medicine ha riferito che una terapia genica che inibisce la segnalazione mirata delle cellule nervose. ha ridotto efficacemente il dolore neuropatico nei topi con lesioni al midollo spinale .o ai nervi periferici senza effetti collaterali rilevabili.

I risultati, pubblicati nell’edizione online di Molecular Therapy il 5 maggio 2022, suggeriscono una possibile nuova opzione di trattamento .per una condizione che può colpire più della metà degli individui con lesioni al midollo spinale. La neuropatia comporta danni o disfunzioni ai nervi in altre parti del corpo, che in genere si traducono in intorpidimento cronico o debilitante, formicolio, debolezza muscolare e dolore.
Non esistono rimedi singolarmente efficaci per la neuropatia. La terapia farmacologica, ad esempio, può richiedere una somministrazione sofisticata e continua di farmaci.ed è legata a effetti collaterali negativi come sonnolenza e debolezza motoria. Gli oppioidi possono essere efficaci, ma possono anche sviluppare tolleranza e aumentare il rischio di uso eccessivo o di dipendenza.

La terapia genica tratta con successo le lesioni del midollo spinale senza effetti collaterali

Poiché i medici e i ricercatori sono in grado di individuare la posizione precisa di una lesione del midollo spinale e l’origine del dolore neuropatico,. sono stati compiuti molti sforzi per sviluppare trattamenti che colpiscano selettivamente i neuroni compromessi o danneggiati nei segmenti spinali interessati.

Negli ultimi anni, la terapia genica si è dimostrata una possibilità sempre più interessante. In questo ultimo studio, gli scienziati hanno iniettato un virus adeno-associato innocuo che trasporta una coppia di transgeni che codificano per l’acido gamma-aminobutirrico.o GABA in topi con lesioni al nervo sciatico e conseguente dolore neuropatico. Il GABA è un neurotrasmettitore che blocca gli impulsi tra le cellule nervose; in questo caso, i segnali di dolore.

La consegna e l’espressione dei transgeni – GAD65 e VGAT – sono state limitate all’area della lesione del nervo sciatico nei topi e,. di conseguenza, non si sono verificati effetti collaterali rilevabili, come debolezza motoria o perdita della normale sensazione. La produzione di GABA da parte dei transgeni ha portato a un’inibizione misurabile dei neuroni che segnalano il dolore nei topi,. che si è mantenuta per almeno 2,5 mesi dopo il trattamento.

“Uno dei prerequisiti di una terapia antinocicettiva (che blocca il dolore) clinicamente accettabile è l’assenza o la riduzione al minimo degli effetti collaterali,. come la debolezza muscolare, la sedazione generale o lo sviluppo di tolleranza al trattamento”; ha dichiarato l’autore senior Martin Marsala, MD, professore presso il Dipartimento di Anestesiologia della UC San Diego School of Medicine.

“È inoltre altamente auspicabile un’invenzione di un singolo trattamento che fornisca un effetto terapeutico duraturo. Questi risultati suggeriscono un percorso per entrambi”.

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