Leucemia mieloide acuta: un nuovo farmaco

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Leucemia mieloide acuta
Midollo osseo aspirato che mostra leucemia mieloide acuta

Farmacologia. La sperimentazione internazionale, ha individuato un nuovo farmaco salvavita per la leucemia mieloide acuta.
Lo studio clinico di Fase 3, ha dimostrato che il farmaco, chiamato CC-486, ha migliorato significativamente la sopravvivenza nei pazienti più anziani, di età superiore ai 55 anni, con LMA.

In un documento pubblicato in data 24 dicembre, sul New England Journal of Medicine, sono stati descritti i risultati di uno studio globale del farmaco; la ricerca condotta in 148 siti in 23 paesi, mostra un miglioramento del 30% della sopravvivenza, in pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (LAM).

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Lo studio clinico di fase 3, denominato QUAZAR, ha dimostrato che questo farmaco, denominato CC-486, è riuscito a migliorare in modo considerevole la sopravvivenza in pazienti anziani, di età superiore ai 55 anni.

La LAM è un tumore del sangue che si dimostra più acuto negli adulti. La sua incidenza, infatti, aumenta con l’età e con una prognosi sfavorevole. I trattamenti attuali, hanno una bassa efficacia, infatti la maggior parte dei pazienti più anziani muore entro 2 anni dalla diagnosi.

Ogni anno in Australia sono diagnosticate quasi 1000 persone affette da LAM. Circa 20.000 persone negli Stati Uniti (ogni anno). In Italia, circa 3000 nuovi casi. 

Lo studio globale, condotto dal professor Andrew Wei del Centro australiano per le malattie del sangue della Monash University; e poi da un ematologo di Alfred Health, si è concentrato sulle persone con LAM oltre i 55 anni di età.“A causa di un bisogno insoddisfatto di identificare nuovi agenti in grado di migliorare l’esito nei pazienti dopo aver completato la chemioterapia”, Dichiara Wei.

Leucemia mieloide acuta: perchè secondo lo studio il farmaco funziona

Dopo una chemioterapia intensiva, il rischio di ricaduta del LAM è elevato. Molti pazienti più anziani non sono idonei a ricevere un trapianto di cellule staminali e quindi è auspicabile un’opzione meno tossica per ridurre le recidive della malattia, piuttosto che essere semplicemente monitorati e aspettare che la malattia ritorni“, aggiunge.

“Sulla base dei risultati dello studio QUAZAR, è molto emozionante pensare che, prendendo una compressa relativamente ben tollerata, possiamo contribuire a ridurre il rischio di ricadute e a migliorare la sopravvivenza”.

Lo studio coinvolge 472 pazienti, con un’età media di 68 anni, ai quali è somministrato CC-486 o un placebo.

Coloro che hanno ricevuto il farmaco, hanno avuto una sopravvivenza media dalla remissione, di quasi 25 mesi rispetto a quelli che non hanno preso il farmaco; la cui sopravvivenza media è stata di quasi 15 mesi. In aggiunta al fatto che ha l’ulteriore vantaggio di essere una compressa che può essere presa comodamente a casa.

Dopo la presentazione dei risultati da parte del professor Wei alla riunione dell’American Society for Hematology negli USA nel dicembre 2019, la Food and Drug Administration ha accelerato l’approvazione dell’uso del CC-486 negli Stati Uniti nel settembre di quest’anno.

Il professor Wei dice che i dati presentati nel NEJM probabilmente stabiliranno un nuovo standard di cura per i pazienti anziani affetti da LAM, “perché i nostri risultati mostrano che il CC-486 ritarda significativamente la ricorrenza della malattia, prolungando così la sopravvivenza e senza influire sulla qualità della vita”.

“Questo è un progresso molto importante perché il farmaco è facile da somministrare; e significa che gli adulti con LAM non devono passare più tempo in ospedale”, conclude.

Il professor Wei ha aggiunto che il farmaco non è attualmente approvato per l’uso in Australia.