Spina Bifida cure: arriva il primo trattamento al mondo effettuato con le cellule staminali e somministrato durante un intervento chirurgico fetale.


Sono nati tre bambini che hanno ricevuto il primo trattamento al mondo per la spina bifida che combina la chirurgia con le cellule staminali. Ciò è stato possibile grazie a un importante studio clinico condotto presso la UC Davis Health.

Questo trattamento unico nel suo genere, somministrato mentre il feto si stava ancora sviluppando nell’utero materno, potrebbe migliorare i risultati per i bambini affetti da questo difetto congenito. Avviata nella primavera del 2021, la sperimentazione clinica è nota formalmente come “CuRe Trial: Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele“. In totale saranno trattati trentacinque pazienti. I tre bambini dello studio nati finora, saranno monitorati dal team di ricerca fino a 30 mesi di età per valutare appieno la sicurezza e l’efficacia della procedura. La prima fase della sperimentazione è finanziata da una sovvenzione statale di 9 milioni di dollari dell’agenzia statale per le cellule staminali, il California Institute for Regenerative Medicine (CIRM).

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Questo studio clinico potrebbe migliorare la qualità della vita di molti pazienti futuri”. Ha dichiarato Emily, la prima partecipante allo studio clinico che ha viaggiato da Austin, in Texas, per partecipare. Sua figlia Robbie è nata lo scorso ottobre. “Non sapevamo nulla della spina bifida prima della diagnosi. Siamo così grati di aver partecipato a questo progetto. Stiamo dando a nostra figlia la migliore possibilità di avere un futuro luminoso”.

La spina bifida, nota anche come mielomeningocele, si verifica quando il tessuto spinale non si fonde correttamente durante le prime fasi della gravidanza. Questo difetto alla nascita può portare a una serie di disabilità cognitive, motorie, urinarie e intestinali che durano tutta la vita. Colpisce ogni anno da 1.500 a 2.000 bambini negli Stati Uniti. Spesso viene diagnosticata attraverso l’ecografia.

Mentre un intervento chirurgico eseguito dopo la nascita può contribuire a ridurre alcuni degli effetti, un intervento chirurgico prima della nascita può prevenire o ridurre la gravità del danno spinale del feto, che peggiora nel corso della gravidanza.

Ho lavorato per arrivare a questo giorno per quasi 25 anni”, ha dichiarato Diana Farmer, la prima donna chirurgo fetale al mondo, professoressa e titolare della cattedra di chirurgia presso la UC Davis Health e ricercatrice principale dello studio.

Spina Bifida: il percorso verso una cura futura

Come leader dello studio clinico Management of Myelomeningocele Study (MOMS) all’inizio degli anni 2000, Farmer aveva già contribuito a dimostrare che la chirurgia fetale riduceva i deficit neurologici della spina bifida. Molti bambini di quello studio mostravano miglioramenti, ma necessitavano ancora di sedie a rotelle o tutori per le gambe.

Farmer ha reclutato il bioingegnere Aijun Wang proprio per contribuire a portare quel lavoro al livello successivo. Insieme, hanno avviato il Laboratorio di bioingegneria chirurgica della UC Davis Health per trovare il modo di utilizzare le cellule staminali e la bioingegneria per migliorare l’efficacia della chirurgia e i risultati. Farmer ha anche lanciato l’UC Davis Fetal Care and Treatment Center con il chirurgo fetale Shinjiro Hirose e l’UC Davis Children’s Surgery Center diversi anni fa.

Farmer, Wang e il loro team di ricerca lavorano da oltre 10 anni al loro nuovo approccio che prevede l’uso di cellule staminali nella chirurgia fetale. In questo periodo, la modellazione animale ha dimostrato che è in grado di prevenire la paralisi associata alla spina bifida.

Si ritiene che le cellule staminali lavorino per riparare e ripristinare il tessuto spinale danneggiato, al di là di quanto la chirurgia possa fare da sola

Il lavoro preliminare di Farmer e Wang ha dimostrato che la chirurgia prenatale combinata con cellule mesenchimali stromali derivate dalla placenta umana, tenute in posizione con un’impalcatura biomateriale per formare un “cerotto”, ha aiutato gli agnelli con spina bifida a camminare senza disabilità evidenti.

Quando sono nate le pecorelle che hanno ricevuto le cellule staminali, alla nascita erano in grado di stare in piedi e di correre quasi normalmente. È stato incredibile”. Ha affermato Wang.

Quando il team ha perfezionato la tecnica di chirurgia e cellule staminali per i canini, il trattamento ha migliorato anche la mobilità dei cani con spina bifida naturale. Una coppia di bulldog inglesi di nome Darla e Spanky sono stati i primi cani al mondo a essere trattati con successo con la chirurgia e le cellule staminali. La spina bifida, un difetto di nascita comune in questa razza, li lascia spesso con poche funzioni nei quarti posteriori. Dopo l’intervento, a 4 mesi di età, Darla e Spanky erano in grado di camminare, correre e giocare.

La prima sperimentazione umana al mondo

Quando Emily e suo marito Harry hanno saputo che sarebbero diventati genitori per la prima volta, non si aspettavano alcuna complicazione della gravidanza. Ma il giorno in cui Emily ha saputo che il suo bambino era affetto da spina bifida è stato anche il giorno in cui ha sentito parlare della sperimentazione CuRe. Per Emily si trattava di un’ancora di salvezza che non potevano rifiutare.

Partecipare alla sperimentazione significava che avrebbe dovuto trasferirsi temporaneamente a Sacramento per l’intervento chirurgico al feto e poi per le visite di controllo settimanali durante la gravidanza. Dopo gli screening, le risonanze magnetiche e i colloqui, Emily ricevette la notizia, che le cambiò la vita, di essere stata accettata nello studio. L’intervento fetale è stato programmato per il 12 luglio 2021, a 25 settimane e cinque giorni di gestazione.

Il team di Farmer e Wang produce cellule staminali di grado clinico – cellule staminali mesenchimali – dal tessuto placentare nell’Istituto per le cure rigenerative dell’UC Davis Health, finanziato dal CIRM. Queste cellule sono note per essere tra i tipi di cellule più promettenti nella medicina rigenerativa.

Il laboratorio è un laboratorio di buone pratiche di fabbricazione (GMP) per l’uso sicuro nell’uomo. È qui che è stato realizzato il cerotto di cellule staminali per l’intervento fetale di Emily.

Il processo di creazione del cerotto di cellule staminali dura quattro giorni”. Ha dichiarato Priya Kumar, scienziato del Centro di bioingegneria chirurgica del Dipartimento di chirurgia, che guida il team che crea i cerotti di cellule staminali e li consegna alla sala operatoria. “Il momento in cui estraiamo le cellule, il momento in cui le seminiamo sull’impalcatura e il momento in cui le consegniamo sono tutti elementi critici”.


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Una prima nella storia della medicina

Durante la storica procedura di Emily, un’équipe di 40 persone addette all’operazione e alla preparazione delle cellule. ha eseguito l’attenta operazione per la quale si era preparata a lungo. Dopo che Emily è stata sottoposta ad anestesia generale,. è stata praticata una piccola apertura nell’utero e il feto è stato fatto galleggiare fino al punto di incisione,. in modo da poter esporre la spina dorsale e il difetto della spina bifida. I chirurghi hanno usato un microscopio per iniziare con cura la riparazione. Poi il momento della verità: il cerotto di cellule staminali è stato posizionato direttamente sul midollo spinale esposto del feto. I chirurghi fetali hanno poi chiuso l’incisione per permettere al tessuto di rigenerarsi. spina bifida cure

“Il posizionamento del cerotto di cellule staminali è avvenuto senza problemi. Madre e feto sono stati bravissimi!”. Ha commentato Farmer. L’équipe ha dichiarato che l’intervento, primo nel suo genere, è stato un successo.

Il giorno del parto

Il 20 settembre 2021, a 35 settimane e cinque giorni di gestazione, Robbie è nata. Aveva un peso di 5 libbre (circa 2,30 kg) e 10 once. Era lunga di 19 pollici (sui 48 cm) tramite taglio cesareo.

Una delle mie prime paure era di non poterla vedere, ma me l’hanno portata. Ho potuto vedere le dita dei suoi piedini agitarsi per la prima volta. È stato così rassicurante e un po’ fuori dal mondo”, ha raccontato Emily.

Per la Farmer, questo giorno è quello che sperava da tempo, ed è arrivato con delle sorprese. Se Robbie non fosse stata curata, si prevedeva che sarebbe nata con una paralisi alle gambe.

È stato molto chiaro nel momento in cui è nata che scalciava le gambe e ricordo molto chiaramente di aver detto: “Oh mio Dio, credo che stia muovendo le dita dei piedi!””, ha riferito Farmer, che ha sottolineato che l’osservazione non era una conferma ufficiale, ma era promettente. “È stato incredibile. Continuavamo a dire: “Lo sto vedendo? È reale?”.

Sia la mamma che il bambino sono a casa e in buona salute. Robbie ha appena festeggiato il suo primo compleanno. spina bifida cure

L’équipe di CuRe è cauta nel trarre conclusioni e afferma che in questa fase di sicurezza della sperimentazione si deve ancora imparare molto. L’équipe continuerà a monitorare Robbie e gli altri bambini della sperimentazione. Questo fino all’età di 6 anni, con un controllo fondamentale a 30 mesi per verificare se camminano e se si abituano al vasino.

Questa esperienza è stata più grande della vita e ha superato ogni aspettativa. Spero che questa sperimentazione migliori la qualità della vita di molti pazienti a venire”, ha concluso Emily. “Siamo onorati di far parte della storia che si sta compiendo”.

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