Anemia: nuovi approcci terapeutici

57
Anemia: nuovi approcci terapeutici
La scoperta dell'anemia indica approcci di trattamento più efficaci

Una combinazione di farmaci per via orale a basso costo, può essere in grado di trattare le anemie che inducono stanchezza causate, a loro volta, da malattie croniche e infiammazioni. Questo è quanto suggerisce una nuova scoperta della University of Virginia School of Medicine.
Questo tipo di anemia è il secondo più comune, e può essere un ulteriore aggravio per coloro che sono destinatati ad un trapianto d’organo; o per le persone con disturbi autoimmuni, così come i pazienti che combattono il cancro o malattie renali e così via. Oltre a causare grave affaticamento, l’anemia può scatenare mal di testa, vertigini, battito cardiaco rapido e sudorazione.

Non solo queste anemie causano sintomi sgradevoli, ma sono anche associate a compromissione funzionale e durata della vita più breve”; ha detto il ricercatore Adam Goldfarb, MD, il capo della divisione di patologia sperimentale di UVA Health.

Gli svantaggi delle terapie attuali includono un costo elevato, oltre che la tendenza a perdere di efficacia; e ancora il rischio di gravi effetti collaterali. Questo nuovo approccio terapeutico ha il potenziale per fornire un’alternativa a basso costo, altamente efficace e sicura. Un ulteriore vantaggio sarebbe la sua facile applicabilità ad aree con risorse limitate in tutto il mondo“.

Capire l’anemia

Le persone con anemia hanno meno globuli rossi e meno emoglobina del normale. I globuli rossi trasportano l’ossigeno in tutto il corpo; mentre l’emoglobina è una proteina ricca di ferro nei globuli rossi che trasporta le molecole di ossigeno.

Sponsor

Ci sono diversi tipi di anemie. Ma l’anemia causata da malattie croniche e infiammazioni è innescata da un limitato apporto di ferro alle cellule del midollo osseo che producono i globuli rossi.

Goldfarb e i suoi colleghi hanno inizialmente scoperto che questa inadeguata disponibilità di ferro interrompe un importante organulo all’interno delle nostre cellule chiamato apparato di Golgi. Questo elemento multistrato, che ha la forma di una caramella a nastro, è responsabile del raggruppamento di proteine e lipidi, (grassi) vitali per il funzionamento sano delle cellule.

I ricercatori hanno identificato l’origine di fondo di questo problema come una rottura di minuscoli microtubuli, che forniscono un’impalcatura critica per l’assemblaggio del Golgi e per il meccanismo di trasporto intracellulare. È importante notare che i ricercatori sono stati in grado di individuare il fattore scatenante di questa rottura dei microtubuli come la perdita di una proteina, la ferritina, all’interno della cellula.

***

Conoscendo la causa principale di questi difetti cellulari, gli scienziati potrebbero adattare un approccio mirato per invertire il problema nei modelli murini di anemia. Dare ai topi di laboratorio una combinazione di due sostanze, isocitrato e fumarato, ha permesso il recupero della ferritina; e successivamente la ricrescita dei microtubuli. Permettendo la correzione a lungo termine dell’anemia causata dall’infiammazione.

Questo suggerisce che un farmaco orale poco costoso potrebbe un giorno aiutare anche i normali pazienti. Studi pilota in pazienti con anemia associata a malattie renali sono in fase di pianificazione avanzata.

La necessità di nuove terapie per l’anemia è evidenziata dall’abbondanza di nuovi agenti attualmente nei primi studi clinici“; ha affermato Goldfarb, del Dipartimento di Patologia dell’UVA. “Nel definire una nuova risposta cellulare di base, il nostro lavoro ha aperto la porta a una terapia sicura e semplice con un potenziale unico per l’accessibilità globale”.